jiadelimei1688 一、真性红细胞增多症（PV）是“披着羊皮的狼”吗？真性红细胞增多症（PV）是一种骨髓增生性疾病，但在日常生活中并不常见。另外，由于该病早期症状不典型，且病情进展缓慢，很多患者很容易麻痹大意，认为PV是一种疾病。一般慢性疾病。但残酷的事实是，真性红细胞增多症并不是一种良性血液疾病。
作为造血干细胞的慢性骨髓增殖性肿瘤，JAK2V617F体细胞突变是PV发生的主要因素。骨髓纤维化(MF) 是真性红斑狼疮(PV) 的主要并发症，进展为骨髓纤维化可导致疾病加速并转变为急性髓系白血病(AML)。据统计，PV向骨髓纤维化和白血病的转化率分别为5.0%和1.3%。
因此，虽然PV起病隐秘、不易察觉、进展缓慢，但患者不应被其“羔羊般的外表”所蒙蔽而轻视。
2. 既然是恶性血液病，那么患有PV的人能活多久呢？ MF需要多长时间才会出现？如果采用标准化和有效的疗法治疗真性红细胞增多症，通常可以控制疾病进展，防止真性红细胞增多症向骨髓纤维化/白血病的转变，并获得相对较长的生存时间。
研究数据显示，如果PV患者没有其他并发症，PV患者可以存活15至20年，甚至有患者存活30年以上的报道。如果你保持健康，你就能活得更久。
一些PV患者病情控制不佳，可能在4至5年内发展为骨髓纤维化。当然，即使疾病进展为骨髓纤维化，风险也分为三个阶段：低风险、中风险、高风险。根据最常用的国际预后评分系统（IPSS），中危和低危骨髓纤维化患者的生存时间相对较长，而只有高危骨髓纤维化患者的中位生存时间约为23年。年，一些患者的生存时间更长。进展为急性白血病。
急性粒细胞白血病
3. 既然是恶性血液病，那么患有PV的我能活多久呢？ MF需要多长时间才会出现？当真性红细胞增多症发生变化时，为了达到延长生存的目的，患者应按时去医院，明确目前的病情，尽可能排除高危因素，并接受相应的治疗。例如：
干扰素治疗：对脾肿大的MF患者有优良的姑息作用，对骨髓纤维化也有一定的抑制作用。
靶向药物治疗：临床常用鲁索替尼。鲁索替尼现已纳入医保范围，患者可以根据当地医保体系进行选择。近年来，BCL2抑制剂Navitoclax、靶向CD123（白细胞介素3受体）的Tagraxofusp、靶向CD123（白细胞介素3受体）的Tagraxofusp、MDM2抑制剂KRT-232和末端颗粒酶抑制剂Imetelstat（BET溴结构域蛋白）。抑制剂Pelabresib、表观遗传药物Bomedemstat 和氮胞苷都是潜在的治疗靶点。
临床试验：正在进行临床试验的新药包括新化学结构的1类药物TQ05105、JAK1、JAK2、FLT3多靶点抑制剂LNK01002。 IA 类PI3K 酶的新型强效选择性抑制剂。
其他治疗：异基因造血干细胞移植等。
简而言之，即使真性红细胞增多症转变为骨髓纤维化，也有许多治疗机会可以延长生存期。放松心情！不要灰心。在病程中尽早积极治疗，可以防止病情发生变化。 MPN Home 为骨髓纤维化、原发性血小板增多症、真性红细胞增多症等疾病患者提供了一个相互交流、学**和支持的平台。旨在开展以患者为中心的慈善活动，为骨髓增生性肿瘤患者提供专业的医疗支持服务，资助相关医疗领域的学术研究和交流，规范和规范MPN疾病治疗，促进便捷。让更多的患者受益。如果您有患者想要交流、了解更多关于MPN疾病的知识，请关注我们的公众号【MPN Home】，加入我们的患者群。
参考：
1. 梁勇，董西凤，真性红细胞增多症骨髓纤维化转化为急性白血病一例，中国实用内科杂志，2010，30(9):844-845。
2. 中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组，中国真性红细胞增多症诊治专家共识（2016年版），中华血液学杂志，2016，37（04）:265-268。
3. 陈苏宁，真性红细胞增多症的诊治进展，中国实用医学杂志，2018（2）:104-106。
4. 李晓飞， 马曼玲， 治疗真性红细胞增多症新药研究进展[J], 2016, 19(8) :1049-1053.
